RareKids-CAN Les « navigateurs d’essais cliniques » de RareKids-CAN contribuent à renforcer les capacités en matière d’essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques à travers le Canada en servant de point de contact local pour les chercheurs, les promoteurs et les opportunités d’essais cliniques.
Ils assurent également la liaison avec les chercheurs et les équipes d'étude afin de favoriser un démarrage rapide et efficace des études, de coordonner la collecte des données locales, d'identifier les obstacles, d'améliorer la coordination et d'accompagner les familles et les chercheurs dans les méandres des essais cliniques.
Dans le cadre de la série de quatre épisodes « Questions-réponses sur la Journée des essais cliniques » organisée par RareKids-CAN, nous avons rencontré Cara Grobbecker, coordinatrice de recherche et accompagnatrice en essais cliniques à l’ Hôpital pour enfants du Centre des sciences de la santé de London.
RareKids-CAN : Pouvez-vous décrire votre rôle parallèlement à votre travail de « navigateur en essais cliniques » au sein de votre établissement ?
Cara Grobbecker : Je collabore avec plusieurs chercheurs issus de différentes spécialités pédiatriques, principalement en neurologie et en endocrinologie, dans le cadre d’essais cliniques de phase I à IV, qu’ils soient initiés par des chercheurs ou financés par l’industrie.
À ce poste, j'interviens dans tous les aspects du cycle de vie des essais cliniques, notamment la mise en place de l'étude, les démarches éthiques et réglementaires, le recrutement des participants et les visites de suivi, le prélèvement et le traitement des échantillons biologiques, la collecte des données, le suivi et la préparation des audits, jusqu'à la clôture de l'étude.
Au niveau local, nous mettons également en place un programme « Maladies rares du sud-ouest de l'Ontario » (SWORD) afin de mieux comprendre et répondre aux besoins des patients atteints de maladies rares. Grâce à ce travail, nous visons à améliorer le dépistage des patients, à orienter les familles vers des essais cliniques et à renforcer les liens avec les ressources communautaires.
« En améliorant la coordination et en réduisant les délais, les accompagnateurs d’essais cliniques permettent une mise en œuvre plus efficace des essais, renforcent la capacité du Canada à attirer des études financées par l’industrie et élargissent l’accès aux essais cliniques pour les Canadiens atteints de maladies rares. »
RKC : Qu'est-ce qu'un « accompagnateur en essais cliniques » et en quoi est-ce important ?
CG : Un « navigateur d'essais cliniques » fait office de point de contact central pour mettre en relation les patients, les chercheurs et les promoteurs du secteur privé avec des opportunités d'essais cliniques, tout en soutenant le développement de la recherche sur les maladies rares pédiatriques.
Au niveau local, nous réalisons des études de faisabilité, identifions les obstacles, mettons les équipes en relation avec les ressources nécessaires et contribuons à faciliter le lancement efficace des études. Au niveau national, nous collectons des données sur les essais cliniques, collaborons pour identifier les défis systémiques, partageons les bonnes pratiques et renforçons les capacités au sein des différents établissements.
Ce rôle revêt une importance particulière dans le domaine de la recherche sur les maladies rares, où les essais cliniques sont souvent peu nombreux et hautement spécialisés, et où de nombreux patients comptent sur ces essais pour trouver des options thérapeutiques potentielles. À mesure que de nouveaux médicaments de thérapie innovante (ATMP), tels que les thérapies géniques et cellulaires, continuent d’apparaître, il est essentiel que nous disposions, tant au niveau local que national, des moyens nécessaires pour soutenir ces essais.
En améliorant la coordination et en réduisant les délais, les « navigateurs d’essais cliniques » permettent une mise en œuvre plus efficace des essais, renforcent la capacité du Canada à attirer des études financées par l’industrie et élargissent l’accès aux essais cliniques pour les Canadiens atteints de maladies rares.
RKC : Qu'est-ce qui vous a poussé à vous orienter vers les essais cliniques sur les maladies rares chez l'enfant ?
CG : Grâce à mon travail dans le domaine de la recherche clinique pédiatrique, je me suis de plus en plus intéressée aux défis liés à la conception et à la mise en œuvre d'essais cliniques sur les maladies rares, où les populations de patients sont restreintes et où les délais sont cruciaux.
« Je me suis de plus en plus intéressé aux défis liés à la conception et à la mise en œuvre d'essais cliniques dans le domaine des maladies rares, où les populations de patients sont restreintes et où les délais sont cruciaux. »
Si les maladies rares touchent chacune un nombre relativement restreint de patients, elles représentent, prises dans leur ensemble, une part importante de notre communauté. J’ai été séduite par l’opportunité d’apporter ma contribution non seulement au niveau des études, mais aussi à un niveau systémique, en aidant à mettre en place l’infrastructure et les réseaux nécessaires pour soutenir des programmes de recherche durables et de grande qualité destinés aux enfants et aux familles touchés par les maladies rares.
RKC : Les « navigateurs d’essais cliniques » sont souvent décrits comme les « acteurs de terrain » de RareKids-CAN. Comment cela se traduit-il concrètement au sein de votre établissement ?
CG : Concrètement, être « sur le terrain » chez RareKids-CAN signifie être étroitement impliqué tant dans les opérations quotidiennes que dans les aspects stratégiques plus généraux des essais cliniques.
Au sein de mon établissement, cela implique notamment de contribuer aux études de faisabilité, d’identifier et de surmonter les obstacles potentiels au lancement des études, d’assurer la coordination entre les services et de travailler directement avec les chercheurs pour faire avancer les projets. Cela signifie également jouer le rôle de point de contact local, capable de cerner le contexte institutionnel ainsi que les besoins des patients et de leurs familles, tout en restant en lien avec les initiatives nationales par le biais de RareKids-CAN.
Je travaille également en étroite collaboration avec notre coordinateur de santé pour les patients atteints de maladies rares afin de soutenir le développement du programme SWORD. Cela implique notamment la mise en place d’un registre local des patients atteints de maladies rares, le soutien à des initiatives telles que « Coffee Connections », ainsi que la participation à des événements comme Journée des maladies rares, ainsi que la sensibilisation du public par le biais de conférences locales et nationales.
RKC : Quels sont les défis propres aux essais cliniques portant sur les maladies rares chez l'enfant ?
CG : Les essais cliniques portant sur les maladies rares pédiatriques impliquent souvent des populations de patients très restreintes, des protocoles complexes et des données existantes limitées. Il existe également d’importantes considérations d’ordre logistique, éthique et de sécurité, en particulier pour les thérapies innovantes telles que les thérapies géniques et cellulaires. Ces défis rendent indispensables une coordination, une collaboration et des infrastructures solides pour garantir la réussite de la conduite des essais.
RKC : Que souhaiteriez-vous que les personnes extérieures au monde de la recherche comprennent mieux au sujet des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques ?
CG : Il est important de reconnaître que les familles touchées par une maladie rare disposent souvent d’options thérapeutiques très limitées et que, dans certains cas, un essai clinique peut constituer leur seule option de traitement. De nombreuses familles parcourent de longues distances, parfois à travers plusieurs provinces, voire à l’étranger, pour accéder à un traitement dans le cadre d’essais cliniques. Derrière chaque essai clinique se cache un niveau élevé de coordination entre plusieurs équipes et institutions, qui travaillent toutes à la réalisation d’un objectif commun : améliorer les résultats pour les patients atteints de maladies rares et disposant d’options thérapeutiques limitées.
« De nombreuses familles parcourent de longues distances, parfois à travers plusieurs provinces, voire à l'étranger, pour bénéficier d'un traitement dans le cadre d'essais cliniques. »
RKC : Qu'est-ce qui vous enthousiasme le plus concernant l'avenir des essais cliniques sur les maladies rares ?
CG : Je me réjouis des progrès constants réalisés dans le domaine des thérapies géniques et cellulaires (également appelées « médicaments de thérapie innovante » ou ATMP) et de leur potentiel à transformer les options thérapeutiques pour les maladies rares.
À mesure que ces traitements évoluent, il devient de plus en plus nécessaire de mettre en place une collaboration étroite et des infrastructures solides pour soutenir les essais cliniques sur les ATMP. Grâce au réseau RareKids-CAN, nous pouvons renforcer les capacités locales au sein des différents établissements, en veillant à ce que tous les sites au Canada soient équipés pour mener ces essais et à ce que les patients et leurs familles y aient un accès équitable.
