Direction

La structure de direction de RareKids-CAN rassemble des experts scientifiques, opérationnels et cliniques de tout le Canada afin d’orienter la stratégie du réseau, de superviser les initiatives clés et de favoriser la bonne conduite des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques. Ensemble, nos équipes de direction garantissent la collaboration, la responsabilité et l’excellence dans tous les aspects du réseau.

    Rencontrez nos experts

    Les priorités stratégiques de RareKids-CAN sont mises en œuvre grâce à notre large éventail de compétences. Chaque équipe est dirigée ou codirigée par des experts chevronnés qui pilotent les activités dans leur domaine de compétence et collaborent avec des équipes pluridisciplinaires afin de concrétiser les priorités stratégiques de RareKids-CAN. Ensemble, ces équipes élaborent, mettent en œuvre et fournissent les initiatives, les ressources et les services qui permettent de faire progresser les objectifs du réseau à travers le Canada.

    Cliquez ci-dessous pour accéder à la rubrique « Expertise » et en savoir plus :

    1. Renforcement des capacités et partage des connaissances
    2. Expertise et innovation
    3. Inclusion et engagement tout au long de la vie
    4. Informatique et science des données
    5. Affaires réglementaires et partenariats stratégiques

    Renforcement des capacités et partage des connaissances

    Mobilisation et synthèse des connaissances

    L'équipe de mobilisation et de synthèse des connaissances de RareKids-CAN transforme la recherche, les données probantes et les expériences vécues en ressources pratiques, en outils et en activités de partage des connaissances qui favorisent l'action au sein du réseau. Cette équipe intervient dans les trois priorités stratégiques afin de garantir que les nouvelles connaissances soient synthétisées, partagées et traduites en ressources pertinentes, accessibles et utiles pour les chercheurs, les cliniciens, les patients, les familles et les autres partenaires.

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    Dr Terry Klassen

    Co-responsable de la mobilisation et de la synthèse des connaissances

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    Dr Lisa Knisley

    Co-responsable de la mobilisation et de la synthèse des connaissances

    Formation et accompagnement

    L’équipe « Formation et mentorat » de RareKids-CAN soutientla priorité stratégique n° 1 de l’ , en mettant particulièrement l’accent sur l’initiative clé 1.1 : « Leadership académique, accompagnement et formation ». Elle y contribue en développant des opportunités de formation et de mentorat qui renforcent les capacités nécessaires à la conduite d’essais cliniques de haute qualité dans le domaine des maladies rares pédiatriques. Grâce à des webinaires, des ressources, des bourses de formation et son partenariat avec IMPaCT, l’équipe offre aux chercheurs en début de carrière un mentorat structuré, un apprentissage pratique et un accès à des formations sur les essais cliniques, à toutes les étapes de leur parcours professionnel.

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    Dr Nancy Butcher

    Co-responsable de la formation et du mentorat

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    Dr Lauren Kelly

    Co-responsable de la formation et du mentorat

    Expertise et innovation

    Méthodes biostatistiques

    L'équipe chargée des méthodes biostatistiques de RareKids-CAN apporte son soutien à la priorité stratégique n° 1, en mettant particulièrement l’accent sur l’initiative clé 1.1 : Leadership, accompagnement et formation universitaires, en apportant son expertise statistique aux essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques. L’équipe propose des consultations sur mesure pour favoriser la mise en place d’essais cliniques de haute qualité sur les maladies rares pédiatriques, notamment en matière de conception d’étude, de détermination de la taille de l’échantillon, de planification de l’analyse statistique et d’interprétation des résultats. Elle développe également une base de données consultable regroupant les protocoles et les rapports d’essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques.

    Dr Anna Heath

    Dr Anna Heath

    Co-responsable des méthodes biostatistiques

    Dr Chris Gravel

    Dr Chris Gravel

    Co-responsable des méthodes biostatistiques

    Méthodes et conception

    L’équipe « Conception et méthodes » de RareKids-CAN va de l’avant la priorité stratégique n° 1, en particulier l’initiative clé 1.1 : Leadership, accompagnement et formation dans le domaine académique, en favorisant la définition de critères d’évaluation pertinents, réalisables et adaptés aux objectifs des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques. Grâce à des consultations, l’équipe aide les chercheurs à identifier les domaines d’évaluation et les outils de mesure appropriés, ainsi qu’à affiner la conception des études. L’équipe élabore également des outils pratiques, des recommandations et des ressources pédagogiques afin d’aider les chercheurs, les patients et leurs familles à comprendre et à contribuer à la sélection de critères d’évaluation de haute qualité.

    Dr Martin Offringa

    Dr Martin Offringa

    Responsable des méthodes et de la conception

    Pharmacologie

    L'équipe de pharmacologie, de pharmacogénomique et de pharmacométrie translationnelle de RareKids-CAN va de l'avant la priorité stratégique n° 1, par le biais de l’initiative clé 1.1 : Leadership, accompagnement et formation universitaires, et de l’initiative clé 1.2 : Supports de formation sur les ATMP et procédures opérationnelles standard (SOP).

    L'équipe propose des consultations personnalisées dans le cadre d'essais cliniques portant sur les maladies rares chez l'enfant, en apportant son expertise en matière de choix posologique, de pharmacocinétique, de pharmacogénomique et de pharmacométrie, ce qui permet de renforcer la conception des études et d'optimiser les traitements. Elle élabore également des ressources pédagogiques accessibles sur les médicaments de thérapie innovante (ATMP) à l'intention des patients, des familles et des chercheurs, qui expliquent le fonctionnement des traitements, leur métabolisme dans l'organisme et les modalités d'évaluation de leur innocuité, contribuant ainsi à favoriser une participation éclairée à la recherche et aux décisions thérapeutiques.

    Dr Tamorah Lewis

    Dr Tamorah Lewis

    Co-responsable de la pharmacologie

    michelle-wang

    Michelle Wang

    Co-responsable de la pharmacologie

    Inclusion et engagement tout au long de la vie

    Implication des patients et de leurs proches

    L'équipe « Engagement des patients et des familles » de RareKids-CAN soutient l'ensemble du réseau dans le cadre de ses trois priorités stratégiques, en veillant à ce que les points de vue, les expériences et les priorités des patients et de leurs familles soient pris en compte de manière significative dans les activités, les ressources et les processus décisionnels de RareKids-CAN.

    L'équipe favorise la collaboration entre les chercheurs, les patients et leurs familles, et soutient toute une gamme d'initiatives de participation, allant des consultations ponctuelles aux partenariats à long terme au sein des équipes de recherche et des initiatives en réseau. S'appuyant à la fois sur son expertise professionnelle et sur l'expérience vécue, l'équipe contribue également au renforcement des capacités, consolide la communauté et promeut un partenariat constructif et inclusif entre les patients, leurs familles et RareKids-CAN.

    Dr Andrea Cross

    Dr Andrea Cross

    Co-responsable de l'implication des patients et de leurs familles

    Sara Pot

    Sara Pot

    Co-responsable de l'implication des patients et de leurs familles

    Alicia Hilderley

    Alicia Hilderley

    Co-responsable de l'implication des patients et de leurs familles

    Comité chargé des questions d’indigénité, d’équité, de diversité et d’inclusion (EDI)

    RareKids-CAN œuvre en faveur de l'équité et de l'inclusion par le biais de son équipe chargée des questions autochtones et de son comité EDI. L'équipe chargée des questions autochtones pilote les actions relatives à l'engagement des communautés autochtones, à la sécurité culturelle et à la gouvernance des données, sous la supervision du « Cercle consultatif des communautés autochtones ».

    Le Comité EDI s'intéresse plus largement aux questions d'équité, de diversité et d'inclusion (EDI) à l'échelle du réseau. Ses missions consistent notamment à identifier les obstacles rencontrés par les groupes méritant une attention particulière en matière d'équité, à favoriser une conception et un recrutement inclusifs dans le cadre des essais cliniques, à promouvoir les mesures de transposition et d'accessibilité, à renforcer la collecte de données démographiques, ainsi qu'à élaborer des recommandations et des formations à l'intention des chercheurs et des membres du réseau.

    Ensemble, ces deux groupes contribuent à garantir que les initiatives, la gouvernance et les activités d'essais cliniques de RareKids-CAN soient plus inclusives, mieux adaptées aux spécificités culturelles et plus équitables pour les diverses communautés que le réseau sert.

    dr-alexandra-king

    Dr Alexandra King

    Co-responsable du volet « Identité autochtone »

    Dr Malcolm King

    Dr Malcolm King

    Co-responsable du volet « Identité autochtone »

    Ashish Marwaha

    Dr Ashish Marwaha

    Responsable EDI

    Sexe et genre

    L'équipe « Sexualité et genre » de RareKids-CAN contribue principalement à Priorité stratégique n° 1, par le biais de l’initiative clé 1.1 : Leadership académique, accompagnement et formation. L’équipe s’attache à renforcer l’intégration de l’analyse basée sur le sexe et le genre plus (SGBA+) dans les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques en examinant les pratiques actuelles, en identifiant les besoins non satisfaits des chercheurs et des participants, et en élaborant des conseils pratiques et un soutien en matière de consultation afin d’aider les équipes chargées des essais à intégrer la SGBA+ dans la conception, la conduite et l’analyse des études.

    Dr Meng-Chuan Lai

    Dr Meng-Chuan Lai

    Responsable des questions de sexe et de genre

    Passage à l'âge adulte

    L'équipe « Transition vers l'âge adulte » de RareKids-CAN contribue principalement à priorité stratégique n° 1, par le biais de l’initiative clé 1.1 : Leadership, orientation et formation dans le domaine académique. L’équipe travaille avec les jeunes et leurs aidants afin de mieux comprendre les défis particuliers auxquels sont confrontés les adolescents et les jeunes adultes atteints de maladies rares lors de leur passage des soins pédiatriques aux soins pour adultes et de leur participation à des essais cliniques.

    L'équipe élabore également des guides et des ressources de conseil à l'intention des chercheurs, des acteurs du secteur privé et des pouvoirs publics, afin de favoriser l'inclusion, la participation et la fidélisation des adolescents et des jeunes adultes atteints de maladies rares dans la recherche clinique, tout en favorisant des transitions en douceur entre les environnements de soins pédiatriques et pour adultes.

    Dr Michelle Batthish

    Dr Michelle Batthish

    Responsable du programme de transition vers l'âge adulte

    Informatique et science des données

    Centre de coordination des données

    L'équipe du Centre de coordination des données (DCC) de RareKids-CAN apporte son soutien aux priorités stratégiques 1 et 2, notamment l’initiative clé 1.5 : « Soutiens centralisés pour les essais cliniques sur les ATMP » et l’initiative clé 2.1 : « Appariement des essais et identification des patients ». Le DCC fournit une infrastructure centralisée et un soutien opérationnel aux essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques grâce à un environnement REDCap validé hébergé par le WCHRI. Les services proposés couvrent le développement de bases de données, la randomisation, la surveillance des données et de la sécurité, le reporting des recrutements, l’assurance qualité, le codage des événements indésirables, les rapports intermédiaires et de sécurité, le nettoyage des données et la clôture des bases de données.

    Le DCC collabore également avec l'équipe « Real World Data » au suivi à long terme des résultats grâce au couplage de données. Par ailleurs, il explore des approches d'IA respectueuses de la vie privée visant à anonymiser des documents cliniques non structurés, ce qui permet une utilisation plus large des données tout en protégeant la vie privée des participants.

    Dr Lawrence Richer

    Dr Lawrence Richer

    Responsable du centre de coordination des données

    Données issues du monde réel

    L'équipe « Données du monde réel » (RWD) de RareKids-CAN soutient les priorités stratégiques 1 et 2, notamment l’initiative clé 1.1 : Initiative de leadership, d’orientation et de formation universitaires, l’initiative clé 2.1 : Appariement des essais cliniques et identification des patients, et l’initiative clé 2.2 : Soutien au développement de registres.

    L'équipe s'attache à améliorer la manière dont les données issues du monde réel sont identifiées, mises en relation, normalisées et utilisées pour soutenir les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques, l'identification des patients, le suivi à long terme et la production de données probantes. Ses principaux axes de travail comprennent le développement et la mise à jour de répertoires consultables et évolutifs des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques et des registres existants sur les maladies rares ; ainsi que l’exploration d’approches permettant d’identifier les patients atteints de maladies rares à l’aide de données de santé structurées et non structurées. L’équipe collabore également avec des partenaires de registres afin d’élaborer des normes communes en matière de données, des ensembles de données minimaux, des approches d’interopérabilité et des couplages de données entre les registres, les hôpitaux et les sources administratives de données de santé.

    Dr Elodie Portales-Casamar

    Dr Elodie Portales-Casamar

    Responsable des données issues du monde réel

    Registre

    L'équipe chargée du registre de RareKids-CAN va de l'avant les priorités stratégiques 1 et 2, en particulier l'initiative clé 1.1 : « Initiative de leadership, d'orientation et de formation dans le domaine universitaire », l'initiative clé 2.1 : « Appariement des essais cliniques et identification des patients » et l'initiative clé 2.2 : « Soutien au développement du registre ».

    L'équipe renforce l'infrastructure des registres des maladies rares pédiatriques et soutient la préparation des essais cliniques, leur faisabilité, l'identification des participants et la production de données à long terme grâce à des répertoires d'essais consultables, des outils centralisés d'évaluation de la faisabilité, des ressources destinées aux patients et à leurs familles, ainsi que des conseils pour la mise en place de registres. L'équipe propose également des consultations personnalisées aux chercheurs qui développent des registres longitudinaux susceptibles de contribuer à l'identification de participants potentiels pour des thérapies émergentes, d'apporter des données de contrôle externes pour les essais à bras unique, de permettre la mise en place d'essais cliniques basés sur des registres et de générer des données concrètes post-essai afin d'éclairer l'évaluation des technologies de santé et la prise de décision en matière de remboursement.

    Dr Beth Potter

    Dr Beth Potter

    Responsable du registre

    Affaires réglementaires et partenariats stratégiques

    Relations avec Santé Canada et défense des intérêts

    L'équipe « Relations avec Santé Canada et défense des intérêts » de RareKids-CAN soutient la priorité stratégique n° 3, et plus particulièrement l'initiative clé n° 3.1 : « Pistes réglementaires ». En partenariat avec le « SickKids Child Health Policy Accelerator », cette équipe anime une communauté de pratique nationale consacrée à l'avancement de la réforme réglementaire en pédiatrie, qui rassemble des chercheurs en essais cliniques, des experts en réglementation, des décideurs politiques ainsi que des patients et des familles partenaires de tout le Canada.

    L'équipe s'efforce d'identifier et de lever les obstacles réglementaires qui rendent les essais cliniques pédiatriques plus complexes, plus coûteux et plus difficiles à mettre en place, tout en limitant l'accès rapide à des traitements innovants. Par le biais de l'élaboration de politiques, de réponses aux consultations, de la mobilisation des parties prenantes et d'un dialogue direct avec Santé Canada, la sous-plateforme plaide en faveur d'un cadre réglementaire plus moderne, plus efficace et aligné sur les normes internationales, qui soutienne davantage la recherche pédiatrique et améliore l'accès aux traitements émergents pour les enfants et leurs familles.

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    Dr Charlotte Moore-Hepburn

    Responsable des relations et de la défense des intérêts auprès de Santé Canada

    Économie de la santé, évaluation des technologies de santé et remboursement

    Les équipes chargées de l'évaluation des technologies de santé (HTA) et de l'économie de la santé (HE) de RareKids-CAN travaillent ensemble pour améliorer l'accès aux traitements des maladies rares pédiatriques.

    L'équipe HTA soutient les priorités stratégiques 1 et 2, en particulier l’initiative clé 1.1 : « Initiative de leadership, d’accompagnement et de formation universitaires », en développant des ressources pédagogiques, des outils et des webinaires qui renforcent les capacités des patients, des familles, des cliniciens et des chercheurs à comprendre et à participer à l’évaluation des technologies de santé (HTA) et à la prise de décision fondée sur des données probantes. L’équipe facilite également la navigation dans les parcours d’accès post-commercialisation et l’intégration des données probantes pédiatriques et des témoignages d’expérience vécue dans les processus d’évaluation des technologies de santé (HTA).

    L'équipe HE apporte son expertise économique aux activités d'évaluation des technologies de santé (HTA) et Priorité stratégique n° 3, et plus particulièrement l’initiative clé 3.3 : voies d’accès aux traitements ne se prêtant pas à la commercialisation, en explorant des voies de remboursement durables, des accords basés sur les résultats, ainsi que des méthodes d’évaluation de la qualité de vie et de la valeur chez les populations pédiatriques atteintes de maladies rares.

    Dr Maryam Oskoui

    Dr Maryam Oskoui

    Co-responsable de l'économie de la santé, de l'évaluation des technologies de santé et du remboursement

    Dr Jeff Round

    Dr Jeff Round

    Co-responsable de l'économie de la santé, de l'évaluation des technologies de santé et du remboursement

    Développement durable et développement commercial

    L'équipe « Développement commercial et pérennité » de RareKids-CAN renforce la viabilité financière, les partenariats et la croissance à l'échelle du réseau. Elle élabore des modèles durables de prestation de services rémunérés, tisse des liens avec le secteur privé, les bailleurs de fonds et les pouvoirs publics, soutient la recherche de subventions et favorise les collaborations internationales. Elle facilite également l'identification des chercheurs et des sites d'étude, et mobilise les partenaires fédéraux et provinciaux afin de soutenir les investissements et l'expansion futurs.

    Dr Thierry Lacaze-Masmonteil

    Dr Thierry Lacaze-Masmonteil

    Responsable du développement durable et du développement commercial