Direction
La structure de direction de RareKids-CAN rassemble des experts scientifiques, opérationnels et cliniques de tout le Canada afin d’orienter la stratégie du réseau, de superviser les initiatives clés et de favoriser la bonne conduite des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques. Ensemble, nos équipes de direction garantissent la collaboration, la responsabilité et l’excellence dans tous les aspects du réseau.

Découvrez notre comité de direction
Le comité exécutif de RareKids-CAN veille au respect des exigences scientifiques, réglementaires, éthiques et juridiques dans le cadre des activités du réseau.

Dr Geneviève Bernard
Le Dr Geneviève Bernard est clinicienne-chercheuse à l'Institut de recherche du Centre universitaire de santé McGill (CUSM) et professeure associée au département de neurologie et de neurochirurgie de la Faculté de médecine et des sciences de la santé de l'Université McGill. Elle dirige un programme de recherche translationnelle cohérent et complet, reconnu à l'échelle internationale, consacré aux leucodystrophies, des maladies neurodégénératives pédiatriques rares.

Dr Craig Campbell
Le Dr Craig Campbell est professeur de pédiatrie, de sciences neurologiques cliniques et d’épidémiologie à l’université Western. Il est titulaire de la chaire de pédiatrie, directeur de la division de neurologie pédiatrique et directeur médical de la clinique neuromusculaire pluridisciplinaire du Thames Valley Children’s Centre, ainsi que du laboratoire de neurophysiologie pédiatrique du Children’s Hospital du London Health Sciences Centre. Il participe à de nombreux essais cliniques, menés tant par le milieu universitaire que par l’industrie, dans le domaine des maladies neuromusculaires pédiatriques.

Tomasz Czarny (membre de droit)
Tomasz Czarny (membre d'office) est directeur exécutif des initiatives « Precision Child Health » et « Clinical Research Transformation » à l’Hôpital pour enfants malades (SickKids) ; il est également codirecteur du partenariat « Precision Child Health » entre SickKids (Toronto) et le CHU Sainte-Justine (Montréal).

Dr Sarah Dyack
Le Dr Sarah Dyack est professeure associée de pédiatrie et de médecine à l'université Dalhousie. En tant que généticienne médicale, elle exerce dans les domaines de la génétique clinique et biochimique. Ses recherches portent sur la découverte de gènes responsables de maladies rares, la génétique biochimique et le dépistage néonatal, ainsi que sur la transposition des résultats de la recherche dans la pratique clinique. Elle est membre de la Canadian Fabry Disease Initiative, un essai clinique national consacré à la maladie de Fabry, et elle est co-chercheuse principale d'un projet GAPP financé par Génome Canada.

Dr Elie Haddad
Le Dr Elie Haddad est professeur de pédiatrie à la Faculté de médecine de l'Université de Montréal, où il mène des recherches fondamentales et cliniques axées sur les troubles immunitaires, les maladies rares et les immunothérapies. Basé au CHU Sainte-Justine à Montréal, il dirige la division d’immunologie et de rhumatologie. Il est coprésident du Partenariat pour la santé infantile de précision (Sainte-Justine – SickKids). Il est l’actuel président de la Société d’immunologie clinique et l’un des trois chercheurs principaux du Consortium sur le traitement des déficits immunitaires primaires, qui fait partie du Réseau de recherche clinique sur les maladies rares financé par les NIH.

Dr Alexandra King
Le Dr Alexandra King est professeure associée à l'Université de la Saskatchewan (USask) et membre de la Première Nation de Nipissing. Elle occupe la chaire Cameco en santé et bien-être autochtones à l'USask, est codirigeante de Pewaseskwan (le groupe de recherche sur le bien-être autochtone) et exerce en tant que médecin interniste au sein de l'Autorité sanitaire de la Saskatchewan. Elle aide les communautés autochtones à améliorer leurs résultats en matière de santé et de bien-être, en jouant un rôle de premier plan dans la recherche et les soins de santé adaptés à la culture et respectueux de celle-ci. Elle participe à de nombreuses initiatives, notamment au sein de l’Association canadienne de recherche sur le VIH, du Réseau canadien sur l’hépatite C, du comité consultatif de l’Institut de la santé circulatoire et respiratoire des IRSC, ainsi que de Mitewekan (mot cri signifiant « l’esprit derrière le battement du cœur »), principal partenaire autochtone du Réseau cardiovasculaire du Canada. Elle est « championne » des questions liées à la sexualité et au genre à l’USask, et possède une expertise reconnue dans les domaines du genre et des peuples autochtones au Canada.

Dr Thierry Lacaze-Masmonteil (membre d'office)
Le Dr Thierry Lacaze-Masmonteil (membre d'office) est le chercheur principal désigné par RareKids-CAN, directeur scientifique du MICYRN depuis 2018 et professeur clinique de pédiatrie à l'Université de Calgary (UC). Il a également été le premier directeur scientifique de l’Institut de recherche sur la santé des femmes et des enfants (WCHRI, Université de l’Alberta) de 2006 à 2010, ainsi que directeur scientifique de l’Unité de recherche clinique de l’Hôpital pour enfants de l’Est de l’Ontario (CHEO) de 2011 à 2015. Sous sa direction, le MICYRN a acquis l’expertise nécessaire pour fonctionner comme un organisme de recherche universitaire (ARO) décentralisé, une première au Canada dans le domaine des essais cliniques pédiatriques non oncologiques. Le MICYRN fournit actuellement des services d’ARO à 15 équipes de chercheurs financées par les IRSC. Le Dr Lacaze-Masmonteil codirige l’initiative CHEER, financée pour rationaliser et améliorer l’évaluation éthique de la recherche à travers le Canada.

Dr Kim McBride
Le Dr Kim McBride est professeur et chef du département de génétique médicale à l’université de Calgary ; il vient de quitter le Nationwide Children’s Hospital de Columbus, dans l’Ohio (États-Unis). Généticien clinique et médical, il possède plus de 20 ans d’expérience dans le domaine des essais cliniques, depuis la phase préclinique et le dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché (IND) jusqu’aux essais de phases 1, 2 et 3 portant sur diverses maladies rares telles que la phénylcétonurie (PCU), le syndrome de Sanfilippo, la dystrophie musculaire (entre autres), en recourant au traitement enzymatique substitutif, aux petites molécules et, plus récemment, au transfert de gènes.

Sara Ethier
Sara Ethier est membre du conseil d'administration de CORD (Organisation canadienne des maladies rares), où elle œuvre à donner une voix commune et à définir une stratégie commune pour l'ensemble des patients et des familles touchés par les maladies rares. Elle s'est engagée dans la défense des droits des personnes atteintes de maladies rares après que son enfant a reçu un diagnostic de maladie auto-inflammatoire systémique (SAID). Sara est enseignante en communication et en lettres et sciences humaines au Southern Alberta Institute of Technology. Elle siège au conseil d’administration du Réseau canadien des maladies auto-inflammatoires et a été bénévole au sein de l’association Cassie+Friends en tant que défenseuse des droits des patients.

Breanne Stewart (membre de droit)
Breanne Stewart (membre d'office) (BSc, BScN, infirmière diplômée d'État) occupe le poste de directrice du réseau RareKids-CAN : Réseau d'essais cliniques et de traitements des maladies rares pédiatriques. Elle assure la direction stratégique, supervise les opérations et favorise la collaboration au sein du réseau. Soucieuse de définir l’orientation de RareKids-CAN, Breanne s’attache à favoriser les partenariats et à garantir la mise en œuvre d’essais cliniques de haute qualité ainsi que d’initiatives de recherche innovantes au profit des personnes touchées par des maladies rares. Ayant rejoint le MICYRN en 2018 en tant que première directrice adjointe des essais cliniques, Breanne est profondément engagée dans l’optimisation des processus de recherche au Canada afin de garantir aux patients et à leurs familles un accès rapide et efficace aux traitements.

Dr Stuart Turvey
Le Dr Stuart Turvey est professeur de pédiatrie à l’Université de la Colombie-Britannique (C.-B.) et pédiatre au BC Children’s Hospital, où il prend en charge des enfants atteints de troubles du système immunitaire souvent potentiellement mortels. Il est titulaire à la fois de la chaire de recherche du Canada de niveau 1 en santé de précision pédiatrique et de la chaire Aubrey J. Tingle en immunologie pédiatrique. Il dirige aujourd’hui avec brio l’initiative « Precision Health » au BC Children’s Hospital et à l’UBC.

Dr Leanne Ward
Le Dr Leanne Ward est professeure de pédiatrie à la Faculté de médecine de l’Université d’Ottawa (UO), où elle occupe une chaire de recherche de niveau 1 sur les troubles osseux pédiatriques. Elle est directrice scientifique du groupe de recherche sur la santé osseuse pédiatrique d’Ottawa, au sein du réseau RareKids-CAN : Réseau d’essais cliniques et de traitements des maladies rares pédiatriques, directrice médicale de la clinique d’ostéologie pédiatrique du CHEO, ainsi qu’endocrinologue-ostéologue pédiatrique au sein de la division d’endocrinologie du CHEO. Elle est également fondatrice et directrice de l’Alliance canadienne pour les troubles rares du squelette (CARDS).

Dr Ann Yeh
Le Dr Ann Yeh est professeure de pédiatrie (neurologie) à l’Université de Toronto, directrice du programme sur la sclérose en plaques et les troubles neuro-inflammatoires ainsi que du programme de bourses de recherche à l’Hôpital pour enfants malades (SickKids), et codirectrice des essais cliniques à l’Institut de recherche de l’Hôpital pour enfants malades. Elle dirige le volet de formation des professionnels de la recherche clinique au sein de la plateforme CANTRAIN (CANadian Consortium of Clinical Trial TRAINing). Son programme de recherche porte sur les résultats visuels et les traitements de la sclérose en plaques pédiatrique et d'autres affections démyélinisantes ou neuroinflammatoires.
Rencontrez nos experts
Les priorités stratégiques de RareKids-CAN sont mises en œuvre grâce à notre large éventail de compétences. Chaque équipe est dirigée ou codirigée par des experts chevronnés qui pilotent les activités dans leur domaine de compétence et collaborent avec des équipes pluridisciplinaires afin de concrétiser les priorités stratégiques de RareKids-CAN. Ensemble, ces équipes élaborent, mettent en œuvre et fournissent les initiatives, les ressources et les services qui permettent de faire progresser les objectifs du réseau à travers le Canada.
Cliquez ci-dessous pour accéder à la rubrique « Expertise » et en savoir plus :
- Renforcement des capacités et partage des connaissances
- Expertise et innovation
- Inclusion et engagement tout au long de la vie
- Informatique et science des données
- Affaires réglementaires et partenariats stratégiques
Renforcement des capacités et partage des connaissances
Mobilisation et synthèse des connaissances
L'équipe de mobilisation et de synthèse des connaissances de RareKids-CAN transforme la recherche, les données probantes et les expériences vécues en ressources pratiques, en outils et en activités de partage des connaissances qui favorisent l'action au sein du réseau. Cette équipe intervient dans les trois priorités stratégiques afin de garantir que les nouvelles connaissances soient synthétisées, partagées et traduites en ressources pertinentes, accessibles et utiles pour les chercheurs, les cliniciens, les patients, les familles et les autres partenaires.

Dr Terry Klassen
Co-responsable de la mobilisation et de la synthèse des connaissances

Dr Lisa Knisley
Co-responsable de la mobilisation et de la synthèse des connaissances
Formation et accompagnement
L’équipe « Formation et mentorat » de RareKids-CAN soutientla priorité stratégique n° 1 de l’ , en mettant particulièrement l’accent sur l’initiative clé 1.1 : « Leadership académique, accompagnement et formation ». Elle y contribue en développant des opportunités de formation et de mentorat qui renforcent les capacités nécessaires à la conduite d’essais cliniques de haute qualité dans le domaine des maladies rares pédiatriques. Grâce à des webinaires, des ressources, des bourses de formation et son partenariat avec IMPaCT, l’équipe offre aux chercheurs en début de carrière un mentorat structuré, un apprentissage pratique et un accès à des formations sur les essais cliniques, à toutes les étapes de leur parcours professionnel.

Dr Nancy Butcher
Co-responsable de la formation et du mentorat

Dr Lauren Kelly
Co-responsable de la formation et du mentorat
Expertise et innovation
Méthodes biostatistiques
L'équipe chargée des méthodes biostatistiques de RareKids-CAN apporte son soutien à la priorité stratégique n° 1, en mettant particulièrement l’accent sur l’initiative clé 1.1 : Leadership, accompagnement et formation universitaires, en apportant son expertise statistique aux essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques. L’équipe propose des consultations sur mesure pour favoriser la mise en place d’essais cliniques de haute qualité sur les maladies rares pédiatriques, notamment en matière de conception d’étude, de détermination de la taille de l’échantillon, de planification de l’analyse statistique et d’interprétation des résultats. Elle développe également une base de données consultable regroupant les protocoles et les rapports d’essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques.

Dr Anna Heath
Co-responsable des méthodes biostatistiques

Dr Chris Gravel
Co-responsable des méthodes biostatistiques
Méthodes et conception
L’équipe « Conception et méthodes » de RareKids-CAN va de l’avant la priorité stratégique n° 1, en particulier l’initiative clé 1.1 : Leadership, accompagnement et formation dans le domaine académique, en favorisant la définition de critères d’évaluation pertinents, réalisables et adaptés aux objectifs des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques. Grâce à des consultations, l’équipe aide les chercheurs à identifier les domaines d’évaluation et les outils de mesure appropriés, ainsi qu’à affiner la conception des études. L’équipe élabore également des outils pratiques, des recommandations et des ressources pédagogiques afin d’aider les chercheurs, les patients et leurs familles à comprendre et à contribuer à la sélection de critères d’évaluation de haute qualité.

Dr Martin Offringa
Responsable des méthodes et de la conception
Pharmacologie
L'équipe de pharmacologie, de pharmacogénomique et de pharmacométrie translationnelle de RareKids-CAN va de l'avant la priorité stratégique n° 1, par le biais de l’initiative clé 1.1 : Leadership, accompagnement et formation universitaires, et de l’initiative clé 1.2 : Supports de formation sur les ATMP et procédures opérationnelles standard (SOP).
L'équipe propose des consultations personnalisées dans le cadre d'essais cliniques portant sur les maladies rares chez l'enfant, en apportant son expertise en matière de choix posologique, de pharmacocinétique, de pharmacogénomique et de pharmacométrie, ce qui permet de renforcer la conception des études et d'optimiser les traitements. Elle élabore également des ressources pédagogiques accessibles sur les médicaments de thérapie innovante (ATMP) à l'intention des patients, des familles et des chercheurs, qui expliquent le fonctionnement des traitements, leur métabolisme dans l'organisme et les modalités d'évaluation de leur innocuité, contribuant ainsi à favoriser une participation éclairée à la recherche et aux décisions thérapeutiques.

Dr Tamorah Lewis
Co-responsable de la pharmacologie

Michelle Wang
Co-responsable de la pharmacologie
Inclusion et engagement tout au long de la vie
Implication des patients et de leurs proches
L'équipe « Engagement des patients et des familles » de RareKids-CAN soutient l'ensemble du réseau dans le cadre de ses trois priorités stratégiques, en veillant à ce que les points de vue, les expériences et les priorités des patients et de leurs familles soient pris en compte de manière significative dans les activités, les ressources et les processus décisionnels de RareKids-CAN.
L'équipe favorise la collaboration entre les chercheurs, les patients et leurs familles, et soutient toute une gamme d'initiatives de participation, allant des consultations ponctuelles aux partenariats à long terme au sein des équipes de recherche et des initiatives en réseau. S'appuyant à la fois sur son expertise professionnelle et sur l'expérience vécue, l'équipe contribue également au renforcement des capacités, consolide la communauté et promeut un partenariat constructif et inclusif entre les patients, leurs familles et RareKids-CAN.

Dr Andrea Cross
Co-responsable de l'implication des patients et de leurs familles

Sara Pot
Co-responsable de l'implication des patients et de leurs familles

Alicia Hilderley
Co-responsable de l'implication des patients et de leurs familles
Comité chargé des questions d’indigénité, d’équité, de diversité et d’inclusion (EDI)
RareKids-CAN œuvre en faveur de l'équité et de l'inclusion par le biais de son équipe chargée des questions autochtones et de son comité EDI. L'équipe chargée des questions autochtones pilote les actions relatives à l'engagement des communautés autochtones, à la sécurité culturelle et à la gouvernance des données, sous la supervision du « Cercle consultatif des communautés autochtones ».
Le Comité EDI s'intéresse plus largement aux questions d'équité, de diversité et d'inclusion (EDI) à l'échelle du réseau. Ses missions consistent notamment à identifier les obstacles rencontrés par les groupes méritant une attention particulière en matière d'équité, à favoriser une conception et un recrutement inclusifs dans le cadre des essais cliniques, à promouvoir les mesures de transposition et d'accessibilité, à renforcer la collecte de données démographiques, ainsi qu'à élaborer des recommandations et des formations à l'intention des chercheurs et des membres du réseau.
Ensemble, ces deux groupes contribuent à garantir que les initiatives, la gouvernance et les activités d'essais cliniques de RareKids-CAN soient plus inclusives, mieux adaptées aux spécificités culturelles et plus équitables pour les diverses communautés que le réseau sert.

Dr Alexandra King
Co-responsable du volet « Identité autochtone »

Dr Malcolm King
Co-responsable du volet « Identité autochtone »

Dr Ashish Marwaha
Responsable EDI
Sexe et genre
L'équipe « Sexualité et genre » de RareKids-CAN contribue principalement à Priorité stratégique n° 1, par le biais de l’initiative clé 1.1 : Leadership académique, accompagnement et formation. L’équipe s’attache à renforcer l’intégration de l’analyse basée sur le sexe et le genre plus (SGBA+) dans les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques en examinant les pratiques actuelles, en identifiant les besoins non satisfaits des chercheurs et des participants, et en élaborant des conseils pratiques et un soutien en matière de consultation afin d’aider les équipes chargées des essais à intégrer la SGBA+ dans la conception, la conduite et l’analyse des études.

Dr Meng-Chuan Lai
Responsable des questions de sexe et de genre
Passage à l'âge adulte
L'équipe « Transition vers l'âge adulte » de RareKids-CAN contribue principalement à priorité stratégique n° 1, par le biais de l’initiative clé 1.1 : Leadership, orientation et formation dans le domaine académique. L’équipe travaille avec les jeunes et leurs aidants afin de mieux comprendre les défis particuliers auxquels sont confrontés les adolescents et les jeunes adultes atteints de maladies rares lors de leur passage des soins pédiatriques aux soins pour adultes et de leur participation à des essais cliniques.
L'équipe élabore également des guides et des ressources de conseil à l'intention des chercheurs, des acteurs du secteur privé et des pouvoirs publics, afin de favoriser l'inclusion, la participation et la fidélisation des adolescents et des jeunes adultes atteints de maladies rares dans la recherche clinique, tout en favorisant des transitions en douceur entre les environnements de soins pédiatriques et pour adultes.

Dr Michelle Batthish
Responsable du programme de transition vers l'âge adulte
Informatique et science des données
Centre de coordination des données
L'équipe du Centre de coordination des données (DCC) de RareKids-CAN apporte son soutien aux priorités stratégiques 1 et 2, notamment l’initiative clé 1.5 : « Soutiens centralisés pour les essais cliniques sur les ATMP » et l’initiative clé 2.1 : « Appariement des essais et identification des patients ». Le DCC fournit une infrastructure centralisée et un soutien opérationnel aux essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques grâce à un environnement REDCap validé hébergé par le WCHRI. Les services proposés couvrent le développement de bases de données, la randomisation, la surveillance des données et de la sécurité, le reporting des recrutements, l’assurance qualité, le codage des événements indésirables, les rapports intermédiaires et de sécurité, le nettoyage des données et la clôture des bases de données.
Le DCC collabore également avec l'équipe « Real World Data » au suivi à long terme des résultats grâce au couplage de données. Par ailleurs, il explore des approches d'IA respectueuses de la vie privée visant à anonymiser des documents cliniques non structurés, ce qui permet une utilisation plus large des données tout en protégeant la vie privée des participants.

Dr Lawrence Richer
Responsable du centre de coordination des données
Données issues du monde réel
L'équipe « Données du monde réel » (RWD) de RareKids-CAN soutient les priorités stratégiques 1 et 2, notamment l’initiative clé 1.1 : Initiative de leadership, d’orientation et de formation universitaires, l’initiative clé 2.1 : Appariement des essais cliniques et identification des patients, et l’initiative clé 2.2 : Soutien au développement de registres.
L'équipe s'attache à améliorer la manière dont les données issues du monde réel sont identifiées, mises en relation, normalisées et utilisées pour soutenir les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques, l'identification des patients, le suivi à long terme et la production de données probantes. Ses principaux axes de travail comprennent le développement et la mise à jour de répertoires consultables et évolutifs des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques et des registres existants sur les maladies rares ; ainsi que l’exploration d’approches permettant d’identifier les patients atteints de maladies rares à l’aide de données de santé structurées et non structurées. L’équipe collabore également avec des partenaires de registres afin d’élaborer des normes communes en matière de données, des ensembles de données minimaux, des approches d’interopérabilité et des couplages de données entre les registres, les hôpitaux et les sources administratives de données de santé.

Dr Elodie Portales-Casamar
Responsable des données issues du monde réel
Registre
L'équipe chargée du registre de RareKids-CAN va de l'avant les priorités stratégiques 1 et 2, en particulier l'initiative clé 1.1 : « Initiative de leadership, d'orientation et de formation dans le domaine universitaire », l'initiative clé 2.1 : « Appariement des essais cliniques et identification des patients » et l'initiative clé 2.2 : « Soutien au développement du registre ».
L'équipe renforce l'infrastructure des registres des maladies rares pédiatriques et soutient la préparation des essais cliniques, leur faisabilité, l'identification des participants et la production de données à long terme grâce à des répertoires d'essais consultables, des outils centralisés d'évaluation de la faisabilité, des ressources destinées aux patients et à leurs familles, ainsi que des conseils pour la mise en place de registres. L'équipe propose également des consultations personnalisées aux chercheurs qui développent des registres longitudinaux susceptibles de contribuer à l'identification de participants potentiels pour des thérapies émergentes, d'apporter des données de contrôle externes pour les essais à bras unique, de permettre la mise en place d'essais cliniques basés sur des registres et de générer des données concrètes post-essai afin d'éclairer l'évaluation des technologies de santé et la prise de décision en matière de remboursement.

Dr Beth Potter
Responsable du registre
Affaires réglementaires et partenariats stratégiques
Relations avec Santé Canada et défense des intérêts
L'équipe « Relations avec Santé Canada et défense des intérêts » de RareKids-CAN soutient la priorité stratégique n° 3, et plus particulièrement l'initiative clé n° 3.1 : « Pistes réglementaires ». En partenariat avec le « SickKids Child Health Policy Accelerator », cette équipe anime une communauté de pratique nationale consacrée à l'avancement de la réforme réglementaire en pédiatrie, qui rassemble des chercheurs en essais cliniques, des experts en réglementation, des décideurs politiques ainsi que des patients et des familles partenaires de tout le Canada.
L'équipe s'efforce d'identifier et de lever les obstacles réglementaires qui rendent les essais cliniques pédiatriques plus complexes, plus coûteux et plus difficiles à mettre en place, tout en limitant l'accès rapide à des traitements innovants. Par le biais de l'élaboration de politiques, de réponses aux consultations, de la mobilisation des parties prenantes et d'un dialogue direct avec Santé Canada, la sous-plateforme plaide en faveur d'un cadre réglementaire plus moderne, plus efficace et aligné sur les normes internationales, qui soutienne davantage la recherche pédiatrique et améliore l'accès aux traitements émergents pour les enfants et leurs familles.

Dr Charlotte Moore-Hepburn
Responsable des relations et de la défense des intérêts auprès de Santé Canada
Économie de la santé, évaluation des technologies de santé et remboursement
Les équipes chargées de l'évaluation des technologies de santé (HTA) et de l'économie de la santé (HE) de RareKids-CAN travaillent ensemble pour améliorer l'accès aux traitements des maladies rares pédiatriques.
L'équipe HTA soutient les priorités stratégiques 1 et 2, en particulier l’initiative clé 1.1 : « Initiative de leadership, d’accompagnement et de formation universitaires », en développant des ressources pédagogiques, des outils et des webinaires qui renforcent les capacités des patients, des familles, des cliniciens et des chercheurs à comprendre et à participer à l’évaluation des technologies de santé (HTA) et à la prise de décision fondée sur des données probantes. L’équipe facilite également la navigation dans les parcours d’accès post-commercialisation et l’intégration des données probantes pédiatriques et des témoignages d’expérience vécue dans les processus d’évaluation des technologies de santé (HTA).
L'équipe HE apporte son expertise économique aux activités d'évaluation des technologies de santé (HTA) et Priorité stratégique n° 3, et plus particulièrement l’initiative clé 3.3 : voies d’accès aux traitements ne se prêtant pas à la commercialisation, en explorant des voies de remboursement durables, des accords basés sur les résultats, ainsi que des méthodes d’évaluation de la qualité de vie et de la valeur chez les populations pédiatriques atteintes de maladies rares.

Dr Maryam Oskoui
Co-responsable de l'économie de la santé, de l'évaluation des technologies de santé et du remboursement

Dr Jeff Round
Co-responsable de l'économie de la santé, de l'évaluation des technologies de santé et du remboursement
Développement durable et développement commercial
L'équipe « Développement commercial et pérennité » de RareKids-CAN renforce la viabilité financière, les partenariats et la croissance à l'échelle du réseau. Elle élabore des modèles durables de prestation de services rémunérés, tisse des liens avec le secteur privé, les bailleurs de fonds et les pouvoirs publics, soutient la recherche de subventions et favorise les collaborations internationales. Elle facilite également l'identification des chercheurs et des sites d'étude, et mobilise les partenaires fédéraux et provinciaux afin de soutenir les investissements et l'expansion futurs.

Dr Thierry Lacaze-Masmonteil
Responsable du développement durable et du développement commercial
Découvrez le centre de coordination
Le Pôle de coordination et de gestion des essais cliniques assure la coordination quotidienne et la mise en œuvre des activités de RareKids-CAN. Il organise des réunions, met en relation les partenaires et les experts, facilite la communication au sein du réseau et veille à ce que les activités, les calendriers et les livrables restent en adéquation avec les priorités stratégiques de RareKids-CAN.
Le Hub examine également les demandes de projets d'essais cliniques et coordonne les décisions relatives à l'accompagnement et à l'attribution des subventions, aidant ainsi les équipes de recherche à accéder à l'expertise, aux services et aux soutiens offerts par les sous-plateformes de RareKids-CAN qui leur conviennent.
Par ailleurs, le Centre pilote des initiatives nationales majeures visant à renforcer la capacité d’accueil des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques, notamment des travaux sur les médicaments de thérapie innovante, l’élaboration de supports de formation et de documents d’orientation à l’échelle nationale, la mise en place de voies d’accès aux traitements dont le développement commercial est peu probable, ainsi que la collaboration internationale. Ensemble, ces activités contribuent à rendre les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques plus efficaces, plus équitables et plus accessibles partout au Canada.

Lori Anderson
Consultant en affaires réglementaires
Lori apporte plus de 20 ans d'expérience en tant que spécialiste de la réglementation chez Santé Canada, où elle a accompagné des établissements universitaires, des chercheurs, des réseaux de recherche et des partenaires externes dans le cadre de leurs demandes réglementaires auprès de plusieurs directions générales de Santé Canada. Son expertise couvre les thérapies géniques, les thérapies cellulaires, les oligonucléotides antisens (ASO), les médicaments, les produits biologiques, les produits de santé naturels et les dispositifs médicaux. Elle dispose en outre de 10 ans d'expérience en tant qu'assistante de recherche clinique en cardiologie.
Au sein de RareKids-CAN, Lori assure la direction des questions réglementaires tant pour le Centre des opérations et de coordination des essais cliniques (CTOCH) que pour la sous-plateforme chargée des relations avec Santé Canada et de la défense des intérêts. Elle participe aux discussions réglementaires clés avec Santé Canada, apporte son soutien à des essais cliniques complexes portant sur des maladies rares pédiatriques et fait avancer les initiatives réglementaires liées aux traitements ne pouvant faire l'objet d'une commercialisation, notamment en mettant en place des voies d'accès lorsque le développement commercial traditionnel n'est pas envisageable.

Yunna Bystrova
Coordinateur exécutif
Yunna Bystrova a rejoint MICYRN en février 2023 et s'est rapidement sentie chez elle au sein du réseau RareKids-CAN, où chaque jour apporte un nouveau casse-tête à résoudre (et parfois même à créer). Son parcours professionnel l'a menée du secteur de l'habillement à celui de la musique, en Europe et en Asie, ce qui lui a permis d'acquérir une vaste expérience en matière de gestion de projets et d'organisation.
Yunna, qui a l'esprit d'équipe et adore apprendre, s'épanouit en veillant au bon déroulement des opérations afin que ses collègues puissent se concentrer sur la vision d'ensemble.
En tant que coordinatrice exécutive de RareKids-CAN, elle allie efficacité et curiosité, aidant ainsi l'équipe à avoir un impact significatif sur la vie des enfants et des familles touchés par des maladies rares.

Kelly Sandhu
Chef de projet
Kelly Sandhu (maîtrise et licence) est chef de projet chez RareKids-CAN, où elle assure la direction opérationnelle. Titulaire d’une maîtrise en psychologie de la santé, elle a travaillé dans plusieurs spécialités de la recherche pédiatrique, telles que la rhumatologie, la neurologie et la néphrologie. Animée par une passion profonde pour la recherche, Kelly possède plus de dix ans d’expérience dans la recherche universitaire et clinique en Europe et au Canada. Elle a reçu le prix Edward Jenner Leadership Award décerné par le Service national de santé (NHS) au Royaume-Uni. Cette distinction a contribué à façonner son approche en matière de leadership lorsqu’elle forme et encadre le personnel de recherche, les étudiants et les bénévoles.

Dr Catherine Strandt (DMSc)
Chef de projet
Le Dr Catherine Strandt (DMSc) est chef de projet chez RareKids-CAN, où elle assure la coordination entre les milieux universitaires, les associations à but non lucratif, les pouvoirs publics et le secteur privé afin de faire progresser la recherche sur les maladies rares pédiatriques et le développement de médicaments innovants. Spécialisée dans la stratégie en matière de maladies rares, la préparation aux essais cliniques et la défense des droits des patients, elle est titulaire d'un doctorat en sciences médicales de la Northeastern University.
Auparavant, le Dr Strandt était chercheuse clinique chez Global Genes, où elle codirigeait le programme « Research Readiness », et a travaillé à la faculté de médecine de Harvard ainsi qu’à l’hôpital pour enfants de Boston, où elle a soutenu la recherche pluridisciplinaire sur les maladies génétiques et neurologiques rares. Elle siège aux conseils d’administration de STEPS Medical Clinics et de CureAP4, et préside le réseau « Alumnae-i » de Vancouver (Colombie-Britannique) pour les femmes diplômées de Harvard, où elle défend la recherche centrée sur le patient, le mentorat et l’engagement communautaire.

Breanne Stewart (membre de droit)
Directeur du réseau
Breanne Stewart (membre d'office) (BSc, BScN, infirmière diplômée d'État) occupe le poste de directrice du réseau RareKids-CAN : Réseau d'essais cliniques et de traitements des maladies rares pédiatriques. Elle assure la direction stratégique, supervise les opérations et favorise la collaboration au sein du réseau. Soucieuse de définir l’orientation de RareKids-CAN, Breanne s’attache à favoriser les partenariats et à garantir la mise en œuvre d’essais cliniques de haute qualité ainsi que d’initiatives de recherche innovantes au profit des personnes touchées par des maladies rares. Ayant rejoint le MICYRN en 2018 en tant que première directrice adjointe des essais cliniques, Breanne est profondément engagée dans l’optimisation des processus de recherche au Canada afin de garantir aux patients et à leurs familles un accès rapide et efficace aux traitements.

Dr Thierry Lacaze-Masmonteil (membre d'office)
Chercheur principal désigné
Le Dr Thierry Lacaze-Masmonteil (membre d'office) est le chercheur principal désigné par RareKids-CAN, directeur scientifique du MICYRN depuis 2018 et professeur clinique de pédiatrie à l'Université de Calgary (UC). Il a également été le premier directeur scientifique de l’Institut de recherche sur la santé des femmes et des enfants (WCHRI, Université de l’Alberta) de 2006 à 2010, ainsi que directeur scientifique de l’Unité de recherche clinique de l’Hôpital pour enfants de l’Est de l’Ontario (CHEO) de 2011 à 2015. Sous sa direction, le MICYRN a acquis l’expertise nécessaire pour fonctionner comme un organisme de recherche universitaire (ARO) décentralisé, une première au Canada dans le domaine des essais cliniques pédiatriques non oncologiques. Le MICYRN fournit actuellement des services d’ARO à 15 équipes de chercheurs financées par les IRSC. Le Dr Lacaze-Masmonteil codirige l’initiative CHEER, financée pour rationaliser et améliorer l’évaluation éthique de la recherche à travers le Canada.
Découvrez les accompagnateurs d’essais cliniques
Nos « navigateurs d’essais cliniques » jouent un rôle crucial au sein du réseau RareKids-CAN. Ces 16 personnes, réparties dans 16 établissements à travers le Canada, sont idéalement placées pour agir comme nos « agents de terrain » : elles mènent activement les initiatives du réseau, mettent en relation leurs chercheurs locaux avec des opportunités d’essais cliniques et collectent des données permettant d’évaluer la réussite des essais cliniques à l’échelle du Canada.

Ameen Abdelmajid
Ameen Abdelmajid est un professionnel chevronné de la recherche clinique et un pharmacien possédant une vaste expérience en matière de conformité réglementaire, de gestion des données cliniques et de communication médicale. Basé au Canada atlantique, il a collaboré avec des organisations de renom telles que Sanofi, IQVIA et Abbott, où il a dirigé des essais cliniques et des dossiers réglementaires. Titulaire de certifications en programmation SAS et en visualisation de données, Ameen est spécialisé dans la conception de protocoles, de plans d’analyse statistique et dans la gestion d’études de données à grande échelle. Ameen s'engage à faire progresser l'innovation dans le domaine des maladies rares pédiatriques.

Humaira Ahmed
Je suis un professionnel de la recherche clinique et je dispose d’une solide expérience dans la gestion d’essais cliniques dans divers domaines thérapeutiques, notamment les maladies cardiovasculaires, les allergies, la dermatologie, les maladies respiratoires et la pédiatrie. J’ai participé à toutes les étapes du processus de recherche, de l’élaboration des protocoles d’étude et du recrutement des participants à la conduite des études et à la gestion des données, en veillant à ce que tout soit réalisé en toute sécurité, de manière efficace et dans le respect des protocoles et des exigences réglementaires.
Outre mes fonctions de coordinatrice de recherche clinique au sein du département de pédiatrie de l'université McMaster, j'occuperai le poste de « navigatrice en essais cliniques » pour RareKids-CAN, où je contribuerai à la recherche sur les maladies rares et faciliterai l'accès aux essais cliniques pour les enfants et leurs familles.

Nawel Akli
Nawel est coordinatrice de recherche clinique au CHU Sainte-Justine depuis mai 2023. Elle possède une formation scientifique, avec un baccalauréat en biochimie, et termine actuellement un master en développement de médicaments, avec une spécialisation dans la réglementation canadienne. Elle gère principalement les visites d’étude et les dépôts réglementaires. Elle forme les nouveaux collaborateurs à la soumission électronique des dossiers au comité d’éthique. Elle est très heureuse et impatiente de relever ce nouveau défi au sein de MICYRN et de partager ses connaissances et ses compétences !
Nina Andres
Nina est coordinatrice de recherche clinique au BC Children’s Hospital, où elle a contribué à la recherche clinique au sein de divers services, notamment dans le cadre d’études menées à l’initiative de chercheurs et financées par l’industrie. Au sein de RareKids-CAN, Nina s’investit avec passion pour mieux faire connaître les possibilités de recherche aux enfants atteints de maladies rares et à leurs familles. Elle a également à cœur de mettre en relation chercheurs, cliniciens, enfants et familles afin de rendre ces possibilités de recherche plus accessibles.

Frédérique Badeaux
À venir !

Ali Dicks
Ali occupe le poste de « Research Navigator » à l’Institut de recherche du CHEO, à Ottawa, en Ontario. Forte de près d’une décennie d’expérience dans le domaine des essais cliniques, Ali possède une grande expertise dans l’accompagnement des chercheurs dans la gestion d’études multicentriques complexes. Elle fait office de point de contact principal pour les investigateurs et les équipes de recherche pendant la phase de lancement des études. Ses principales responsabilités consistent à mener les négociations budgétaires, à contribuer aux évaluations de faisabilité et à veiller au respect de la réglementation. De plus, Ali aide les équipes à surmonter les difficultés et participe au développement et à la croissance des programmes.

Davy Eng
Davy est une professionnelle chevronnée de la recherche clinique, forte de plus de 15 ans d’expérience. Depuis avril 2022, elle dirige l’Unité de recherche clinique pédiatrique (PCRU) du Centre de recherche du CHU de Québec-Université Laval (CRCHU), où elle supervise les opérations quotidiennes et veille au respect des réglementations locales et internationales. Ses principales responsabilités consistent à gérer les études de faisabilité, à coordonner les activités de démarrage et à mener les négociations budgétaires avec les promoteurs et les organismes de recherche sous contrat (CRO). Depuis avril 2024, Davy occupe le poste de « navigatrice en essais cliniques » pour les initiatives MICYRN-RareKids-CAN, où elle joue un rôle central dans l’avancement de la recherche sur les maladies rares pédiatriques en facilitant les études de faisabilité des projets et en accompagnant les processus de lancement au CRCHU.

Cara Grobbecker
Cara Grobbecker est coordinatrice de recherche et accompagnatrice d'essais cliniques à l'hôpital pour enfants du London Health Sciences Centre. Elle collabore avec plusieurs chercheurs à la mise en œuvre d'essais cliniques consacrés aux maladies rares pédiatriques et fait office de point de contact local pour toute question relative aux essais cliniques portant sur ces maladies.

Faiza Khawaja
Faiza Khawaja, titulaire d'un master en sciences (MSc), certifiée CCRP, CCRA, CMLT et CPPCR, est une professionnelle expérimentée de la recherche clinique qui compte plus de 17 ans d'expérience dans la gestion, le suivi, la coordination et la formation en matière d'essais cliniques. Elle occupe actuellement le poste de responsable de projets de recherche à l'hôpital de rééducation pour enfants Holland Bloorview, où elle dirige des initiatives de recherche nationales sur les troubles neurodéveloppementaux et intervient également en tant que conseillère en essais cliniques. Elle s'attache à rendre la recherche plus accessible, plus transparente et davantage centrée sur la famille.

Geneviève Legault
Mon rôle au sein du service de pédiatrie consiste à faciliter les activités de recherche des membres du service. Je dispose d’une expertise en gestion de projet et en recherche clinique, et j’ai participé à divers projets de recherche en néonatologie, en soins intensifs pédiatriques et en pédiatrie générale. Je m'intéresse beaucoup à l'amélioration de l'expérience des pédiatres en matière de recherche clinique, car je suis fermement convaincue qu'il s'agit d'un facteur clé pour renforcer leurs capacités de recherche et, à terme, améliorer la qualité, l'équité et l'accès aux soins de santé pour les enfants. J'adore également les sports d'hiver et ma famille, mais pas forcément dans cet ordre !

Dori-Ann Martin
Dori-Ann Martin est infirmière diplômée d’État et occupe également le poste de spécialiste des essais cliniques et de la mise en œuvre au sein du programme « One Child Every Child » de l’Hôpital des enfants de l’Alberta. Auparavant, elle a occupé pendant 14 ans le poste de coordinatrice de recherche au sein de l’unité de soins intensifs pédiatriques. Forte d’une expérience à tous les niveaux de la coordination d’études, elle endosse désormais un nouveau rôle axé sur le renforcement du soutien aux essais cliniques afin d’améliorer l’accès à la recherche pour les enfants de l’Hôpital des enfants de l’Alberta.

Shakiba Rahimeyanjo
Shakiba Rahimeyanjo est coordinatrice de recherche clinique à l’Institut de recherche du Centre de santé de l’Université McGill. Elle a débuté sa carrière dans la recherche en oncologie en tant que coordinatrice de la saisie des données, poste qui lui a permis de découvrir sa passion pour les aspects opérationnels des essais cliniques et le contact avec les patients.
Rahimeyanjo intervient aujourd’hui dans plusieurs domaines thérapeutiques, notamment la rhumatologie, la génétique et les maladies rares, la chirurgie de la colonne vertébrale, l’ophtalmologie et la recherche respiratoire. Elle collabore étroitement avec les patients, les chercheurs et les équipes d’étude afin de garantir le bon déroulement et l’efficacité des essais cliniques.
Elle a suivi des études de psychologie clinique, avec une spécialisation en psychologie de l'enfant et de l'adolescent, ce qui a profondément influencé la manière dont elle établit le contact avec les participants et les accompagne tout au long du parcours de recherche.
Rahimeyanjo a reçu la Médaille de la jeunesse du vice-gouverneur (bronze) en 2013 pour son engagement bénévole et son influence positive au sein de la communauté, une distinction qui continue d'inspirer son travail.

Dory Sample
Dory possède de nombreuses années d’expérience dans le domaine de la recherche : en milieu clinique en tant qu’infirmière de recherche, au sein d’une CRO dans le domaine de la sécurité des médicaments, et dans l’industrie en tant que monitrice, rédactrice médicale et cheffe de projet pour des essais cliniques internationaux de médicaments. Elle occupe actuellement le poste de directrice de la recherche clinique à l’Institut de recherche sur la santé des femmes et des enfants d’Edmonton. Grâce à ce parcours, Dory a acquis une connaissance approfondie des études et des processus de recherche clinique. Elle s'efforce d'adopter une vision globale et stratégique, tout en mettant en avant la force et la valeur de la collaboration.

Jeannine Schellenberg
Jeannine Schellenberg est responsable des essais cliniques au sein de l’Unité de soutien à la recherche (RSU) de l’Institut de recherche de l’Hôpital des enfants du Manitoba. Elle joue un rôle clé dans la gestion des relations externes avec les cliniciens, les chercheurs, le corps enseignant, les établissements universitaires et de santé, ainsi que le secteur privé. Jeannine est l’interlocutrice privilégiée de tout chercheur ou organisme souhaitant bénéficier des services de soutien de la RSU pour la conduite d’essais cliniques au sein de l’institut.
Jeannine a débuté sa carrière en tant qu’infirmière en unité de soins intensifs néonatals, où elle s’occupait de nos patients les plus vulnérables, puis elle a occupé le poste de coordinatrice de recherche. Elle continue de s’efforcer d’améliorer la vie de toutes les femmes enceintes, des enfants, des jeunes et des familles du Manitoba grâce à des travaux de recherche de qualité.

Sidra Shafique
Je suis coordinatrice clinique au Kingston Health Sciences Centre. Forte d’une solide expérience en recherche clinique, j’ai contribué à de nombreuses études dans divers domaines thérapeutiques. Mon expérience couvre notamment l’élaboration de stratégies globales de recrutement des patients, la coordination et la planification des visites d’étude, ainsi que la collecte minutieuse des données. J’ai apporté mon soutien tant aux opérations sur site qu’au bureau de projet, en veillant au respect de la réglementation et à une communication fluide entre les parties prenantes. Mon rôle a également consisté à tenir à jour la documentation des études, à gérer les bases de données et à contribuer à la mise en œuvre des protocoles, ce qui fait de moi un membre compétent et fiable de toute équipe de recherche clinique.

Ana Stosic
Ana Stosic, titulaire d'un master en sciences et candidate au MBA, est responsable de l'unité de soutien aux essais cliniques en médecine génétique (GM CTSU) à l'Hôpital pour enfants malades (SickKids), où elle dirige le développement de l'infrastructure institutionnelle, de la gouvernance et des processus opérationnels de la GM CTSU destinés à soutenir les essais cliniques en thérapies avancées et en médecine génétique. Avant d'occuper ce poste, elle était responsable du programme de recherche clinique sur les maladies neuromusculaires, où elle supervisait un large éventail d'essais cliniques, tant universitaires que financés par l'industrie, de leur lancement jusqu'à leur clôture. Tout au long de sa carrière, Ana a dirigé de nombreux essais cliniques en thérapie génique, ainsi qu’un large éventail d’études sur les médicaments de thérapie innovante (ATMP) et les maladies rares. Son expertise couvre les opérations liées aux essais cliniques, la stratégie réglementaire, la gestion de projet et la collaboration interfonctionnelle. Elle se consacre avec passion à l’amélioration de la préparation aux essais cliniques et à l’accès aux thérapies innovantes grâce à l’excellence opérationnelle, à la standardisation et à un leadership collaboratif.

Daislyn Vidal
Bonjour ! Je m’appelle Daislyn Vidal. Je suis coordinatrice clinique à l’Université de la Saskatchewan. Mon expérience en recherche clinique couvre notamment le recrutement des patients, la coordination des visites dans le cadre des études, la collecte de données et d’échantillons, les tâches administratives liées aux projets, ainsi que d’autres aspects de différentes études portant sur la prévalence des maladies et affections non transmissibles. Mes centres d’intérêt en matière de recherche sont notamment le transfert des connaissances et la formation, ainsi que l’élaboration de stratégies visant à prévenir ou à surmonter divers problèmes de santé ou maladies. Je suis également très attachée aux questions d’équité, de diversité et d’inclusion dans la recherche clinique. Pendant mon temps libre, j’adore rester active et découvrir des spécialités culinaires issues de différentes cultures !