Les thérapies cellulaires et géniques transforment rapidement le paysage thérapeutique des maladies rares chez l'enfant et offrent de nouvelles perspectives pour des pathologies qui, jusqu'à présent, ne disposaient que de peu, voire d'aucune option thérapeutique efficace.
Afin d'aider les cliniciens, les chercheurs et les stagiaires à s'y retrouver dans ce domaine en pleine évolution, les membres de la sous-plateforme « Pharmacologie » de RareKids-CAN ont publié un nouvel article de synthèse dansla revue *Pediatric Research*, qui exploreles principes de pharmacologie clinique sous-jacents aux thérapies cellulaires et géniques récemment approuvées et destinées aux populations pédiatriques.
Auteurs:
, Sahana Kunanayagam
, Michelle C. Wang
, Catrina M. Loucks
, Facundo Garcia-Bournissen
, Ruud H. J. Verstegen
, Tamorah Lewis
Dernière mise à jour de la page : 27 août 2026
Point à retenir
- Les thérapies cellulaires et géniques révolutionnent le traitement des enfants atteints de maladies rares, notamment celles pour lesquelles il n'existe que peu, voire aucune option thérapeutique efficace.
- Ces traitements agissent différemment des médicaments traditionnels; les chercheurs doivent donc trouver de nouveaux moyens de comprendre comment ils circulent dans l'organisme et comment ils agissent sur celui-ci.
- Les enfants ne sont pas simplement des « petits adultes ». L'âge, le développement des organes et le système immunitaire peuvent influencer l'efficacité de ces traitements et déterminer la dose appropriée.
- La recherche préclinique revêt une importance particulière, car les essais cliniques portant sur les maladies rares chez l'enfant portent souvent sur un très petit nombre de patients, ce qui rend plus difficile la détermination de la dose adéquate à partir des seules données cliniques.
- Un suivi à long terme est essentiel, en particulier pour les thérapies cellulaires qui peuvent rester actives dans l'organisme pendant des mois, voire des années
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