RareKids-CAN s'engage à transformer le cadre réglementaire et l'environnement de la recherche clinique au Canada afin de garantir un accès équitable à des traitements sûrs et efficaces pour les enfants atteints de maladies rares. Forts de notre partenariat avec le Sick Kids Child Health Policy Accelerator (CHPA), nous œuvrons à la modernisation des politiques et à la rationalisation des processus qui ont un impact direct sur les patients pédiatriques et leurs familles.
Auteurs:
, Lori Anderson
, Gwendolyn Moncrieff-Gould
, Charlotte Moore Hepburn
Dernière mise à jour de la page : 27 août 2026
Point à retenir
- Les enfants ne disposent toujours pas d'informations essentielles sur les médicaments qui leur sont prescrits, de nombreux médicaments pédiatriques étant utilisés « hors AMM » car ils n'ont pas fait l'objet d'études spécifiques ni été approuvés pour les enfants.
- La réglementation canadienne actuelle en matière d'essais cliniques peut rendre la recherche pédiatrique inutilement difficile et coûteuse, même lorsqu'un médicament est déjà couramment utilisé et considéré comme sûr chez les enfants.
- La charge réglementaire peut entraver la recherche, car certains essais cliniques sont retardés, deviennent trop coûteux ou sont purement et simplement abandonnés, ce qui limite les données disponibles pour améliorer les soins pédiatriques.
- D'autres pays adoptent des approches davantage axées sur les risques. Par exemple, les États-Unis, l'Australie et le Royaume-Uni ont mis en place des procédures qui réduisent ou suppriment les exigences réglementaires pour les études à faible risque portant sur des médicaments couramment utilisés, tout en maintenant un contrôle en matière de sécurité et d'éthique.
- Le document préconise la mise en place d'une procédure d'exemption au Canada pour les essais pédiatriques à faible risque, permettant aux chercheurs d'étudier des médicaments couramment utilisés et pour lesquels il existe déjà des données probantes solides, tout en continuant à protéger les enfants grâce aux comités d'éthique, au consentement éclairé et à la surveillance institutionnelle en matière de sécurité.
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