Priorités stratégiques
RareKids-CAN s'appuie sur trois priorités stratégiques conçues pour générer un impact significatif et durable au-delà de la période de financement de cinq ans. Ces priorités sont les suivantes :
- Capacité : Renforcement des capacités en matière d'essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques et préparation à la mise en œuvre des médicaments de thérapie innovante (ATMP)
- Appariement : optimisation de l'appariement entre les participants, les sites et les essais cliniques
- Réforme : Promouvoir la réforme réglementaire et l'innovation systémique
Capacité: Renforcement des capacités en matière d’essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques et préparation aux médicaments de thérapie innovante (ATMP)
Renforcer les capacités des instituts de recherche pédiatrique canadiens et des hôpitaux qui leur sont affiliés à diriger et à mener à bien des essais cliniques innovants et de haute qualité sur les maladies rares pédiatriques, tout en se préparant à l'administration sûre et efficace des médicaments de thérapie innovante (thérapies géniques ex vivo et in vivo, édition du génome, thérapies par oligonucléotides antisens et thérapies cellulaires) dans les contextes de recherche et cliniques.
Appariement : optimisation de l'appariement entre les participants, les sites et les essais cliniques
Optimiser l'appariement entre les participants, les sites et les essais cliniques afin d'améliorer l'efficacité du lancement et de la mise en œuvre des essais cliniques portant sur les maladies rares pédiatriques, tout en renforçant l'attractivité du Canada pour les investissements.
Cette priorité vise à créer un écosystème intégré facilitant l'identification des patients, leur recrutement, l'évaluation de la faisabilité, l'identification des sites et des investigateurs, ainsi que l'utilisation des registres.
Réforme : Promouvoir la réforme réglementaire et l'innovation systémique
Promouvoir la réforme réglementaire et l'innovation systémique afin de permettre un accès rapide aux traitements des maladies rares pédiatriques au Canada. Grâce à une collaboration active avec Santé Canada et des partenaires internationaux, cette priorité vise à réduire les obstacles réglementaires tout au long du processus de développement et de conduite des essais cliniques, ainsi que dans l'accès aux traitements.
Perspectives d'avenir
Ce plan stratégique permet à RareKids-CAN d'avoir un impact significatif à long terme en soutenant les essais cliniques actuels, tout en bâtissant un avenir plus solide et mieux coordonné pour la recherche sur les maladies rares pédiatriques au Canada. En renforçant la coordination nationale, en favorisant l'innovation réglementaire et systémique, et en plaçant les besoins des enfants et des familles au cœur de ses actions, RareKids-CAN contribue à garantir une mise à disposition plus équitable et plus efficace des traitements prometteurs.